Održana međunarodna konferencija “Genska terapija i terapija matičnim ćelijama -pogled u budućnost”

Genska terapija – terapija budućnosti

Genska terapija i terapija matičnim ćelijama u lečenju mnogih bolesti nalaze sve veću primenu, kako u svetu, tako i u Srbiji.

Japan je najdalje otišao u primeni matičnih ćelija, kažu dobri poznavaoci zbivanja u ovoj oblasti, ali je važno istaći da Srbija, mada finansijski znatno zaostaje za razvijenim državama sveta i Evrope, ima istraživače i genetičare koji su sve poznatiji u svetu. Da je to tačno pokazuju i metode i terapijske procedure lečenja o kojima su sredinom oktobra u Beogradu, na međunarodnoj
konferenciji pod nazivom “Genska terapija i terapija matičnim ćelijama – pogled u budućnost” govorili naši, ali i strani genetičari

Regenerativna medicina

Matične ćelije se koriste u terapiji različitih bolesti već tridesetak godina, podseća
dr Mima Fazlagić, naučni saradnik “Cryo-Save” iz Belgije, najveće evropske privatne banke matičnih ćelija. Na Klinici “Mayo” u SAD se već rutinski radi reparacija srčanog mišića, obnavljaju se kosti, a američki stručnjaci su ispitali i pripremili i prvi lek baziran na matičnim ćelijama koji će naći primenu pri reparaciji kosti kuka, a koji će se pojaviti na svetskom farmaceutskom tržištu već u decembru ove godine.

Otkriće da se nalaze i u krvi pupčanika, osim kostne srži i periferne krvi, kao i mogućnost njihovog čuvanja, omogućila je širu primenu matičnih ćelija. Japan je prva država u kojoj je broj transplantacija matičnih ćelija iz pupčanika veći nego broj transplantacija iz kostne srži, a procenjuje se da je do kraja prošle godine u celom svetu 15.000 pacijenata tretirano matičnim ćelijama iz krvi pupčanika. Godine 2005. u krvi iz pupčanika su pronađene matične ćelije slične embrionalnim matičnim ćelijama. One imaju sposobnost da se razviju u dvadeset različitih vrsta tkiva. Od tada se razvija nova grana u medicini – regenerativna medicina. Ona ima za cilj kako korišćenje matičnih ćelija za biotehnološku, farmaceutsku i medicinsku aplikaciju, tako i osposobljavanje novih generacija naučnika za inženjering tkiva i ćelijske terapije. Tačnije, medicina će se ubuduće usredsrediti na lekove dobijene pomoću matičnih ćelija, a istraživanja iz ovih oblasti će dovesti do fundamentalnih promena u zdravstvu. Pre više godina ovaj vid lečenja je predstavljao visoku nauku, bez primene u praksi, dok se sada, kako ističe dr Fazlagić, u Australiji, na primer, radi zakonska regulativa, odnosno preciziraju pravila i obrasci o kvalitetu pomenutih ćelija, načinu terapije i laboratorijskim procentima. To ukazuje da je ova vrsta terapije našla već veliku primenu u medicinskoj praksi. Japan je otišao najviše u ovom naučnom poduhvatu, što je i razumljivo jer je ta država najviše finansijskih sredstava i uložila u pomenuta istraživanja.

Od značaja je napomenuti i to da je neophodna saradnja javnih i privatnih banki matičnih ćelija, kaže dr Fazlagić, jer su one nosioci glavnih projekata iz ove oblasti. Privatne banke matičnih ćelija delimično i podržavaju javne banke, s obzirom da čuvanje matičnih ćelija iziskuje posebne uslove i velika finansijska sredstva. U Evropi ima sve više privatnih banki matičnih ćelija. Sada ih, pored “Cryo-Save” ima više i u Srbiji – jedna grčka i jedna engleska, a oformiće se i nove, jer je stanovništvo informisanije a porodice zainteresovanije za čuvanje matičnih ćelija iz pupčanika, s obzirom na njihovu široku mogućnost primene u lečenju.

Reprogramiranje biološkog sata

Matične ćelije se smatraju revolucijom u regenerativnoj medicini i želja je stručnjaka da se matičnim ćelijama leči što više obolenja, kaže poznati svetski genetičar dr Miodrag Stojković, profesor embriologije, biologije i genetike matičnih ćelija. Prednost je što se može napraviti banka matičnih ćelija iz koje se mogu uzimati ćelije po potrebi, tačnije, može se u laboratoriji “napraviti” ono što kaže lekar da mu je potrebno, za tri do četiri nedelje. Mi već imamo jednu medicinsku aplikaciju matičnih ćelija, podseća dr Stojković, ali zahvaljujući novim saznanjima od pre deset godina i najnovijim od pre tri godine, a to znači da jednu ćeliju kože možete vratiti u prvobitno stanje, znači u stanje matične ćelije, pružaju se nove mogućnosti terapije prilagođene svakom pacijentu ponaosob i to bez imunološke reakcije, odnosno odbacivanja transplantata ćelije. To je reprogramiranje biološkog sata, tačnije dobijanje matičnih ćelija iz svakog pacijenta. Ljudi će na
taj način postati dugovečniji, ali ne u smislu produženja života, već poboljšanja kvaliteta života. Ne radi se, znači, o manipulaciji jednog genskog materijala kako bi se produžio život, već se radi o medicinski primenjenoj terapiji kako bi se poboljšao kvalitet života koji ujedno i produžava život, kaže prof.dr Stojković.

Genska terapija

Veći broj bolesti kod čoveka izazvan je mutacijama u genima, što se može otkriti samo metodama molekularne biologije, kaže dr Sonja Pavlović iz beogradskog Instituta
za molekularnu genetiku i genetičko inženjerstvo. Molekularni biolozi nastoje da razviju metodologiju kojom bi mogli da ponište ili ublaže dejstvo mutacija koje izazivaju bolesti, a za to je potrebno utvrditi molekularne mehanizme regulacije mutiranog gena i savladiti probleme transfera terapeutskog genetičkog materijala u mutirane ćelije. Institut za molekularnu genetiku i genetičko inženjerstvo u Beogradu je realizovao više projekata, neke sa više, neke sa manje uspeha, koji se bave problematikom vezanom za gensku terapiju talasemija, naslednih anemija i tumora.

Dr Sonja Pavlović, rukovodilac Laboratorije za molekularnu hematologiju Instituta za molekularnu genetiku i genetičko inženjerstvo, Beograd

Budućnost je već počela

Molekularna biologija je, pored informaciono-komunikacionih tehnologija, obeležila kraj prošlog i početak ovog veka. Primena naučnih otkrića iz oblasti molekularne biologije dovela je do značajnog napretka u medicini. Naučnici smatraju da je veliki broj bolesti čoveka uzrokovan mutacijama u genima, zbog čega nije neočekivano što molekularni biolozi intenzivno rade na otkrivanju tih mutacija. Oni takođe razvijaju metode za tačnu dijagnostiku bolesti i dizajniraju lekove čija je ciljna tačka mutirani gen.

Genska terapija je jedan od najvećih snova molekularne biologije. Ona podrazumeva ne samo dijagnostikovanje greške u genima, već i njihovu „ispravku“. Genska terapija je zasnovana na konceptu da se u ćelije u kojima se eksprimira mutirani gen pošalje „zdrav“ gen (terapeutski gen), koji će zauzeti mesto mutiranog. Danas postoji mnogo pristupa u genskoj terapiji. Oni se razvijaju u laboratoriji, a njihova se efikasnost utvrđuje u kliničkim studijama, kojih trenutno u svetu ima više od hiljadu.

Institut za molekularnu genetiku i genetičko inženjerstvo (IMGGI), Beograd, je naučna institucija u kojoj se dugi niz godina molekularni biolozi uspešno bave fundamentalnim istraživanjima iz oblasti molekularne genetike i biotehnologije. U IMGGI se realizuju i istraživački projekti čija je tematika blisko povezana sa medicinskim naukama. Tema nekih od projekata Laboratorije za molekularnu hematologiju IMGGI je bila genska terapija – u jednom od njih su se pripremali retrovirusni vektori za gensku terapiju melanoma. Terapeutski gen je bio gen sa timidin kinazu HSV (Herpes simplex virus), koji, ako se isporuči u tumorske ćelije, po dodatku leka Ganciklovir, izaziva njihovu smrt. Istraživanja su obuhvatila i rad na animalnim modelima (pacov) sa razvijenim melanomom. Tretman terapeutskim genom i Ganciklovirom je rezultovao regresijom melanoma kod obolelih životinja. U Laboratoriji za molekularnu hematologiju se trenutno istražuju potencijalni terapeutski geni za lečenje nasledne anemije, talasemije. U toku su mnoga istraživanja koja nastoje da učine gensku terapiju uspešnim instrumentom lečenja talasemije. Jedno od njih, nedavno publikovano, je bilo uspešno: genskom terapijom je „izlečen“ miš koji je bolovao od srpaste anemije. Korišćene su ćelije iz repa miša, koje naučnici umeju genetičkim inženjerstvom da dovedu u stanje matičnih ćelija sličnom onom kod embriona. Iz takvih matičnih ćelija (IPS – indukovane pluripotentne matične ćelije) mogu da nastanu svi organi toga miša. Nažalost, još uvek ne znamo kako da reprodukujemo razvoj svih organa ali, u ovom istraživanju, uspešno su „proizvedene“ matične ćelije krvi. U njima je „popravljen“ bolesni gen i takve zdrave matične ćelije transplantirane u istog miša. Miš je odlično podneo transplantacije jer se radi o njegovim ćelijama (iz repa), a i zdravi gen, uveden genskom terapijom, je veoma ublažio simptome bolesti kod miša.

Ovaj pristup, koji obuhvata korišćenje matičnih ćelija u genskoj terapiji, je danas u velikom zamahu. Mnoge nade se polažu u njega. Genska terapija je imala svoje velike uspone i velike padove. Dug je put pred molekularnim biolozima do ostvarenja sna o potpuno uspešnoj genskoj terapiji. No, naučnici koji se bave istraživanjima iz ove oblasti ne posustaju. Neke od bolesti mogu biti ozlečene samo na ovaj način. Akumulacija znanja iz fundamentalnih molekularnobioloških istraživanja, razumevanje šta nam „govore“ geni, neminovno će nas voditi sve bliže implementaciji genske terapije u protokole lečenja pojedinih naslednih bolesti i maligniteta.

Magazine White – broj 32